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　　2025年，美国FDA以前所未有的政策密度与改革力度，着力重塑生物医药领域的监管格局。

　　从加速细胞与基因疗法（CGT）上市，到逐步取消动物实验强制要求，再到更新疫苗审批标准，一系列密集出台的指南与新政，将这一年塑造成名副其实的行业政策“大年”。

　　在肯尼迪领导下的卫生与公众服务部（HHS）主导下，FDA迎来了新任局长Marty Makary，并经历了包括CBER主管Peter Marks离职在内的高层人事地震及大规模裁员。这场内部震荡，不可避免地影响了部分政策，特别是疫苗领域新规的执行节奏与资源配置。

　　在此背景下，写意君系统盘点了FDA在2025年推出的关键新政。这些调整不仅旨在回应产业对审批效率的迫切诉求，更在公共卫生安全、科学审评独立性与政治干预等多重张力中，重新定义了监管的边界与方向，其影响将深远波及全球生物医药创新的未来路径。

　　2025年FDA政策的发力点之一，是通过多元政策工具加速创新疗法，尤其是CGT的上市进程，其中罕见病与超罕见病领域成为政策突破的重中之重。

　　在试验要求优化方面，FDA拟将新药获批所需的关键临床试验数量从两项缩减为一项（12月4日），FDA局长Marty Makary表示“一项临床试验可达到两项试验的统计效力”，这一调整被业内视为生物技术史上重大的政策松绑。值得注意的是，FDA在开展两项试验不切实际或不可行的情况下，本就允许灵活性。Makary透露，该政策将在未来三至六个月内最终确定。

　　审批路径创新上，FDA推出罕见病“合理作用机制”审批通道（11月13日），针对无法开展随机临床试验的超罕见病疗法，允许企业基于明确的疾病生物学病因与疗法作用机制提交上市申请，同时要求申办方补充上市后真实世界数据验证疗效。此前，患有超罕见CPS1缺乏症的患儿KJ的定制化基因编辑治疗案例，成为该通道的典型参照。

　　配套的《罕见病证据评估原则》（9月4日）进一步明确，针对患者群体极小的罕见病，企业仅通过单臂试验即可依据研究性新药申请提交上市。根据FDA的公告，这将适用于针对“非常小、罕见疾病人群（通常美国境内少于1000人）”开发药物的申办方。符合条件的疾病还必须与已知遗传缺陷相关，并以在相对短时间内导致残疾或死亡的进行性功能恶化为特征，目标疾病还应缺乏充分的替代疗法。

　　此外，FDA发布三份指导原则草案（9月24日），推动CGT与再生疗法研发提速，鼓励采用历史数据、真实世界数据作为对照，允许在研究生成数据过程中进行中期方案修改，运用数学模型模拟疾病进展评估疗效，为这类创新疗法提供了更灵活的研发路径。

　　值得注意的是，对于CAR-T这类已形成一定市场规模的细胞疗法，FDA则同步强化证据标准，要求以随机对照临床试验替代此前的单臂试验（12月8日）。同时，FDA在审批时还将关注疗法在患者生存期或至特定事件发生时间方面的获益，在提速与质控之间寻求平衡。

　　以“提升公众信任”为核心，FDA在2025年推出多项政策，强化监管透明度与行业规范，覆盖审批沟通、广告监管、动物实验革新等多个维度。

　　最具象征意义的举措，是严格限制制药公司员工在FDA关键咨询委员会（Adcomm）中的参与角色（4月17日），转而优先选择患者、护理人员和独立学者。这一政策旨在公开切割监管决策与产业利益之间过于紧密的联系，塑造一个独立、以患者为中心的顾问体系形象。

　　虽然产业界的专业知识依然可通过听证环节提供，但最终投票权的“去产业化”，旨在从程序上保障决策的公正性，回应公众对“监管俘获”的长期质疑。

　　与之配套的是对“欺骗性”药品广告的强力打击（9月9日）。FDA宣布向近百家制药企业发出停止令，责令其整改 “欺骗性广告”，计划填补1997年法规中的所谓“充分说明”条款漏洞，该漏洞被认为允许药企在面向消费者的广告中未充分披露风险。

　　然而，参与当年法规起草的专家表示，该条款是经过深思熟虑制定的法规，其目的是在新药推广需求与患者知情权保障之间取得平衡。

　　在审批透明度方面，FDA承诺实时公开完整回复函（CRL）（9月4日）。截至12月，该机构已公开392份2020-2024年间的CRL文件，涵盖礼来、再生元等大企业及中小型Biotech，此前“彻底透明化”承诺逐步落地。

　　针对企业申报痛点，FDA发布指南以避免收到“拒收归档”函（RTF）（10月23日），明确完整申报材料标准，厘清RTF相关的申报问题与审批驳回相关的审评问题的区别，帮助企业规避合规风险，减少申报失误。

　　建议包括：制药商不应提交“实质上不完整或组织不当”的申请；对于以“一项充分且对照良好的临床研究”作为唯一批准依据的申请，如果FDA和申请人先前已同意需要不止一项此类研究，则将被拒收归档。

　　在伦理与技术革新方面，FDA宣布逐步淘汰单克隆抗体等药品的动物实验要求（4月10日），推广AI毒性计算模型、器官芯片、类器官等人体相关替代方法。Makary表示，这既能提升疗法安全性，也降低研发成本，是“公共健康与伦理的双赢”。

　　为呼应特朗普政府“制药业回流美国”的诉求，FDA推出多项政策组合拳，试图推动生物医药产业本土制造能力提升。“美国制造”不再是政治口号，而是与监管优惠直接挂钩的硬性条件。

　　最为综合的举措是针对新生产设施的“PreCheck”计划（8月7日）。该举措为本土新建生产设施的企业提供全周期支持，在设计、建设、预生产等关键阶段强化FDA沟通，简化申报材料中“化学、生产与质量控制”部分的编制流程，目标是将本土制药厂建设周期从5-10年缩短。

　　这一计划配套特朗普5月签署的行政命令，后者要求FDA对境外制药厂实施突击检查，取代预先通知式检查，通过“快速进出”提升检查频次，强化境外供应链监管。

　　更具导向性的，是针对仿制药的“简化新药申请（ANDA）加速审评计划”（10月3日）。它明确规定，只有那些在美国境内进行生物等效性研究、且原料药与成品制剂均源自本土的申请，才能获得快速通道资格。这是一个直接改变全球仿制药地理格局的政策杠杆，意图将依赖中国（22%）和印度（44%）的供应链部分拉回国内。

　　在创新药领域，FDA在6月17日推出的“局长国家重点优先审评券”（CNPV）计划，将标准审评周期从10-12个月压缩至1-2个月，其授予标准与国家优先事项（如应对健康危机、突破性创新、增加国内生产、提升药品可负担性）紧密绑定。该计划已先后两批授予15家企业优先审评券，首个获批产品为美国抗生素公司的仿制药抗生素，彰显了政策对本土产能的倾斜。

　　此外，为缓解药品定价压力，FDA允许各州和印第安部落从加拿大进口处方药（5月21日），但加拿大政府明确“避免本土短缺”的前提，使得这一政策的实际落地效果仍存不确定性。

　　受HHS部长小罗伯特肯尼迪反疫苗立场的直接影响，疫苗领域成为2025年FDA政策调整的争议焦点板块，核心政策围绕“临床试验标准调整、接种程序优化、监管权限强化”展开，多项举措打破行业惯例。

　　4月30日，HHS宣布新疫苗安慰剂对照试验要求：所有新疫苗获批前必须开展安慰剂对照试验，而此前针对非新发病原体的疫苗，出于伦理考量多以现有干预措施为对照。仅流感疫苗因“经80余年检验”获得豁免。

　　这一政策对包括默沙东、BioNTech和Moderna在内的疫苗制造商来说，是个负面消息。有批评者认为，新政策迫使研究人员以“科学严谨”为幌子，不道德地剥夺部分患者已证实的保护性。

　　接种程序层面，经肯尼迪重组的CDC免疫实践咨询委员会打破常规，将部分新生儿乙肝疫苗接种时间从出生时推迟至两个月后，进一步凸显了疫苗领域的政策转向。业内普遍关注，肯尼迪主导的这一系列疫苗政策能否持续，相关职位人员稳定性将直接影响后续监管走向。

　　2025年FDA的政策图景，勾勒出一张复杂的监管网络。它同时要求“更多证据”与“更少试验”，同时推动“全球科学”与“本土生产”，同时追求“产业创新”与“去商业化信任”。

　　对于生物医药行业而言，这意味着一刀切的策略已然失效。企业必须进行更精细化的战略规划：在罕见病领域，应深耕疾病生物学，善于利用新型证据路径；在CGT等成熟领域，则需为更严格的验证性研究做准备；任何生产布局的决策，都必须将供应链的地缘政治风险和本土化激励纳入核心战略模型；而所有的沟通与营销，都必须置于更严格的公众审视和伦理标准之下。

　　不难看出，FDA正通过设定不同的“速度规则”和“路线奖励”，引导医药创新的洪流，流向其认为对公众健康和国家利益最为重要的领域。理解并适应这一新的监管哲学，将是所有生物医药参与者在未来十年构筑竞争优势的关键。返回搜狐，查看更多