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　　，剖析它们如何在罕见病这一高难度领域构建各自的竞争优势。通过深入分析其战略布局、研发管线和市场表现，为关注罕见病领域的投资者、行业从业者和政策制定者提供参考。

　　诺华是全球罕见病领域的领导者和创新引领者，凭借其超过半数的营收贡献、行业领先的研发管线数量以及多元化的前沿治疗平台，确立了在该领域的核心竞争优势。

　　诺华2024年全年营收达503.17亿美元，罕见病药物贡献35%-40%营收，估计总销售额176.1-201.3亿美元。研发管线条罕见病研发管线超越辉瑞跃居全球首位，罕见病管线%，广泛覆盖肿瘤、神经科学、免疫学等多个关键治疗方向。2025年前三季度畅销罕见病药品销售额与2024年同期相比有所波动。

　　通过多笔收购（如Avidity Biosciences、Regulus Therapeutics等）积极补充核心技术平台，拓展罕见病治疗领域的研发与产品布局。2025年10月，以约120亿美元收购

　　，获取其领先的抗体-寡核苷酸偶联物（AOC）平台，强势加码RNA疗法研发，进一步巩固神经科学管线亿美元收购Regulus Therapeutics，将针对常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的潜在寡核苷酸药物 farabursen 收入囊中，显著加强肾脏疾病领域布局；2024年完成对MorphoSys的收购（约29亿美元），获得骨髓纤维化治疗药物 pelabresib ；同年11月，以约11亿美元收购Kate Therapeutics，获取神经肌肉疾病基因治疗载体技术，成功拓展神经基因治疗领域。

　　以其2+3五大核心技术平台（ 生物疗法、化学疗法两大成熟技术平台，联合xRNA疗法、放射性配体疗法、基因与细胞疗法三大前沿技术平台）为基础，重点布局RNA疗法、补体和细胞治疗领域。其关键在研药物覆盖补体通路、神经肌肉疾病及免疫肾病等多个罕见病领域，包括多项已进入III期临床的候选药物，展现了多模态技术驱动下全面的罕见病药物战略布局。

　　Fabhalta（伊普可泮）正在进行针对非典型溶血性尿毒症综合征和免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎的后期临床。

　　随着2025年对Avidity的收购，诺华获得了针对1型强直性肌营养不良、面肩肱型肌营养不良和杜氏肌营养不良的后期 RNA 管线）免疫与肾病：Ianalumab（VAY736）针对干燥综合征、免疫性血小板减少症和暖抗体型自身免疫性溶血性贫血已进入III期临床。2025年8月，两项II期临床试验显示此药物在治疗干燥综合征方面取得了积极的顶线结果。

　　辉瑞全年营收高达636.27亿美元，其罕见病药物研发管线%。尽管在总管线中的占比低于诺华

　　辉瑞持续优化业务结构，并构建起其罕见病业务的两大关键团队，依托成熟的支柱产品与研发管线，巩固并增强其在全球罕见病市场中的稳定地位与竞争力。支柱药物：氯苯唑酸（Tafamidis）的辉煌与隐忧

　　辉瑞在罕见病领域的绝对王牌。作为一种小分子转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，它通过抑制TTR四聚体解离来延缓疾病进展。在全球转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）领域，该药曾一度占据超过90%的市场份额。在中国，该药于2020年上市，是国内首个且唯一获批ATTR-PN的药物，并已于2025年进入中国医保乙类目录，其市场表现依然强劲。

　　辉瑞将早期稀有病基因疗法组合（12个项目）以10亿美元的价格整体出售给阿斯利康

　　辉瑞在罕见病领域的在研管线呈现向传统小分子和单克隆抗体聚焦的战略调整，重点围绕血友病、镰状细胞病、肌炎及肺动脉高压等领域推进，虽面临多项Ⅲ期临床挫折，但仍保持多个后期阶段候选药物的开发布局。

　　辉瑞在罕见病领域依然具备强劲的实力且正在转向聚焦于传统小分子药物和单克隆抗体药物。主要在研管线）Beqvez (fidanacogene elaparvovec)：于2024年获批用于血友病 B，但由于市场需求极低且商业化成本高昂，辉瑞已于 2025年2月宣布停止该产品的商业化及后续开发。

　　（3）Oxbryta (Voxelotor)：因安全性风险（血管闭塞危象和致命事件增加），辉瑞于2024年9月宣布全球撤市。

　　（4）Inclacumab：用于治疗镰状细胞病，2025年8月，其III期临床研究（THRIVE-131）宣布未达到主要终点。

　　，恰如罕见病药物研发领域的两极缩影。一方以平台化创新进行广度与深度的双重扩张，另一方则在核心优势领域精耕细作，并审慎调整前沿探索的步调。他们的战略选择，共同塑造着全球罕见病治疗的未来格局。在下篇文章中，我们将继续剖析另外三家引领行业的药物研发企业，洞察他们如何以独特路径破解罕见病困局。

　　吃刨汤申福建写在前面的话：在重庆合川吃刨猪汤走红之时，我看到了乡村传统文化重振的希望，特以此文奉献给喜爱乡村传统文化的人们！吃刨汤，是川渝农家杀年猪后共享丰收喜悦的一种传统民俗，源于何时已无从考究。20世纪六七十年代，农村生活清苦。

　　近日，武汉市公安局黄陂区分局连破多起非法储存、销售、运输烟花爆竹案件，查获非法储存的烟花爆竹5668件，涉案金额达40余万元。

　　1月23日，在日本东京，日本众议院议长额贺福志郎在众议院全体会议上宣读解散诏书，日本众议院正式解散。 新华社发1月23日，日本首相高市早苗在国会例会开幕日正式解散众议院，为日本战后60年来首次。

　　一支由9名国家级核心专家组成的精锐团队，自此开启为期一年的精准支援，将为乌鲁木齐的公共卫生核心能力建设注入国家级智慧，助力首府市民的健康保障网织得更密、更牢。

　　警方通报“金某涉嫌交通肇事‘顶包’”：金某因就诊离开；金晨道歉：相关赔付已完成

　　1月30日，浙江省绍兴市公安局柯桥区分局发布警情通报：1月29日，我局关注到网传金某在绍兴柯桥涉嫌交通肇事“顶包”信息后，立即成立专班，开展事故情况复查、调查过程复核等工作。

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　　场景焕新拓就业 四川多地探索公共就业服务新场景“创业天府·乐业四川”之五年答卷②

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