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　　：2025 年 7 月，美国食品药品监督管理局（FDA）在药品审批领域动作频频。一方面，批准了 Regeneron 公司治疗多发性骨髓瘤的 Lynozyfic 以及 Axsome 公司治疗阿尔茨海默病激越症状的 Xywav，为相关患者群体带来新的治疗选择；另一方面，拒绝了 Capricor Therapeutics 公司用于杜氏肌营养不良症（DMD）的细胞疗法 Deramiocel 以及 Carmot Therapeutics 公司用于 2 型糖尿病的 CT-996 的生物制品许可申请（BLA）。这些决策不仅影响企业发展，也反映出 FDA 在平衡创新疗法需求与严格监管标准方面的考量。

　　7 月 1 日，FDA 加速批准了 Regeneron 公司的 Lynozyfic（linvoseltamab-gcpt），用于治疗接受过至少四线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）成年患者，此前治疗需包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗 CD38 单克隆抗体。Lynozyfic 是一款双特异性抗体，可激活 T 细胞识别并摧毁骨髓瘤细胞。其获批基于关键的 1/2 期 Linker-MM1 试验（NCT03761108）结果，该试验中 80 例患者的客观缓解率达 70%。

　　与已上市的同类产品相比，Lynozyfic 具有一定优势。例如，治疗 24 周后，若患者反应良好，可每月给药一次，而强生的 Tecvayli 在患者至少六个月反应良好后，每两周给药一次，辉瑞的 Elrexfio 从第 25 周起也为每两周给药一次。不过，与其他 T 细胞导向药物一样，Lynozyfic 也带有黑框警告，包括细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性等，同时还有感染、中性粒细胞减少、肝毒性和胚胎 - 胎儿毒性等警告和预防措施。尽管 Lynozyfic 上市较晚，但凭借其独特的给药优势，有望在 MM 治疗市场中分得一杯羹。据 GlobalData 的医药情报中心预测，到 2031 年，Tecvayli 年销售额预计接近 45 亿美元，而 Lynozyfic 届时销售额预计为 7.07 亿美元。

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　　7 月 23 日，FDA 批准 Axsome 公司的 Xywav（羟丁酸钠）用于治疗成人阿尔茨海默病激越症状。这一批准为饱受阿尔茨海默病激越症状困扰的患者及其护理人员带来了希望。激越症状在阿尔茨海默病患者中较为常见，严重影响患者生活质量及护理难度。Xywav 此前已被批准用于治疗发作性睡病相关的日间过度嗜睡和猝倒，此次获批新适应症是基于其在相关临床试验中对阿尔茨海默病激越症状的改善效果。虽然目前具体试验数据尚未完全公开，但这一批准无疑为阿尔茨海默病的症状管理增添了新的手段，有助于缓解患者的痛苦，减轻家庭和社会的护理负担。

　　7 月 11 日，Capricor Therapeutics 公司宣布收到 FDA 关于其核心产品 Deramiocel（CAP - 1002）生物制品许可申请（BLA）的完整回复函（CRL）。Deramiocel 是用于治疗与杜氏肌营养不良症（DMD）相关的心肌病的细胞疗法候选药物。FDA 表示已完成审查，但认为该 BLA 不符合实质性有效性证据的法定要求，且需要更多临床数据。CRL 还提及申请中化学、生产和控制（CMC）部分的一些未决事项。

　　Capricor 公司认为其中大部分问题已在先前与 FDA 的沟通中得到解决，但由于 CRL 发布时间原因，更新内容未能纳入此次评审。FDA 确认将在公司重新提交申请后重启评审流程，并向公司提供了申请召开 “A 类会议” 的机会，以讨论后续推进路径。DMD 是一种严重的遗传性肌肉疾病，目前治疗手段有限，Deramiocel 的受挫无疑给 DMD 治疗领域带来了打击，但 Capricor 公司计划进一步与 FDA 沟通，明确下一步行动计划，为该疗法的推进寻找新的契机。

　　同样在 7 月，Carmot Therapeutics 公司用于治疗 2 型糖尿病的 CT - 996 的生物制品许可申请（BLA）也遭到 FDA 拒绝。CT - 996 是一种新型的胰淀素受体激动剂，旨在通过调节血糖、体重等代谢指标来治疗 2 型糖尿病。尽管 Carmot 公司在研发过程中投入大量精力，且该产品在部分早期试验中显示出一定潜力，但 FDA 认为其提交的数据不足以支持批准。具体拒绝原因尚未完全披露，但可能涉及临床试验设计、有效性终点评估或安全性考量等多方面因素。这一决定对 Carmot Therapeutics 公司而言是重大挫折，也反映出 FDA 在审批创新糖尿病疗法时的谨慎态度，确保上市药物真正能为患者带来显著临床获益且风险可控。

　　FDA 在七月的这些审批决策对医药行业产生了广泛影响。获批的 Lynozyfic 和 Xywav 为相关疾病领域注入了新活力，推动了治疗方案的多元化发展，也为患者带来了更多希望。然而，Deramiocel 和 CT - 996 的被拒则给企业研发带来挑战，提醒企业在新药研发过程中需严格遵循 FDA 要求，确保临床数据的充分性与可靠性。

　　从行业角度看，这一系列决策凸显了 FDA 在鼓励创新疗法与保障公众健康之间寻求平衡的努力。对于高未满足需求领域如 DMD 和 2 型糖尿病，尽管创新疗法备受期待，但 FDA 仍坚守严格标准，以确保患者安全有效地用药。未来，随着更多创新疗法进入审批阶段，FDA 的决策将持续影响行业走向，而企业也需不断优化研发策略，提高研发成功率，为患者提供更优质的治疗选择。

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